Investigació Biomèdica

GAEM impulsa el Projecte TOLERVIT

A l’Hospital Germans Trias i Pujol s’està fent un projecte d’investigació anomenat TOLERVIT, l’objectiu del qual és crear un tractament basat en teràpia cel•lular, que curi, o com a mínim pugui disminuir l’activitat de l’esclerosi múltiple remitent recurrent.

Durant l‘any 2008 i 2009 s’ha estudiat, in vitro, la resposta dels limfòcits dels pacients al grup de pèptids de la mielina més atacats per la malaltia i s’ha posat en marxa la producció de cèl•lules dendrítiques tolerogèniques (capaces d’induir tolerància) a aquests pèptids. Les cèl•lules dendrítiques tolerogèniques s’injectaran al pacient per parar el procés immune autoagressiu davant la mielina, que és un causant de la malaltia.

Actualment seguim investigant per l’optimització i la millora de la producció de cèl•lules dendrítiques tolerogèniques, especialment pel que fa a obtenir-les en condicions d’ús a escala clínica i amb l’objectiu d’assolir-ne l’aprovació de l“Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios” per poder començar l’assaig clínic en pacients.

Hem arribat a aquest punt gràcies a l’empenta de la Fundació GAEM, a la col•laboració inestimable dels pacients i els familiars i a la incansable dedicació de tot l’equip científic. Aquest esforç i el suport rebut per part de diferents institucions com el Banc de Sang i Teixits, la Unitat d´Esclerosi Múltiple i la Fundació Institut d’Investigació en Ciències de la Salut Germans Trias i Pujol, el Parc Científic Barcelona i la Fundació La Marató de TV3, ens ha permès fer seguir un projecte de recerca bàsica amb possibilitats terapèutiques que esperem que ens pugui portar a la realització d’un assaig clínic en pacients amb EM en un futur pròxim.

Descripció del projecte:
Encara que no hi ha tractament a dia d'avui per a la curació de la EM, actualment és possible generar, mitjançant un pre-tractament amb Vit D3 preparacions de cèl·lules dendrítiques tolerogèniques.
 
Els pèptids immunodominants i els elements restrictius del Sistema Major de Histocompatibilitat (HLA) de la resposta autoimmunitària en la EM estan raonablement definits, per la qual cosa és factible dissenyar protocols d'immunoteràpia cel·lular com un tractament potencialment curatiu per a aquests pacients, com ja ha estat demostrat en models animals de la malaltia.

Objectiu:
Demostrar que es podran tractar pacients amb EM per inducció de tolerància a pèptids diana de la mielina, mitjançant el tractament amb cèl·lules dendrítiques del propi pacient, tractades amb VIT D3 i polsades amb pèptids de la mielina.

Metodologia:

• Disseny i desenvolupament de preparacions de cèl·lules dendrítiques com un producte estàndard (DC-VIT-MS) en base als requeriments de l’ Agència Espanyola del Medicament (AEMPS).
• Disseny i validació d’ un mètode “in vitro” per a la selecció de pacients candidats.
• Realització d’ un assaig clínic obert, longitudinal, prospectiu, encreuat unicèntric, fase I/Ila per establir la seguretat i prova de concepte del tractament amb DC-VIT-MS.
  
  Resultats esperats:
  Produir preparacions estandarditzades efectives de cèl·lules DC-VIT-MS. Arribar a les expectatives de l’assaig clínic:

• Objectiu primari (seguretat): tolerabilitat de l’ administració i absència d’ efectes adversos.
• Objectius secundaris (prova de concepte): reducció nombre de lesions captadores de gadolini; disminució escala EDSS (Expanded Disability Status Scale); disminució taxa anual de brots.
  
  Equip investigador:

• Servei de Farmacologia Clínica (Hospital Universitari Germans Trias i Pujol (HUGTP). Dr. Joan Costa. Dra. Eva Montané.
• Servei Immunologia (LIRAD-BST-HUGTP). Dalia Raich (llicenciada en Biotecnologia), Dra. Mar Naranjo, Dr. Francesc E. Borràs, Dra. Eva Martínez-Cáceres, Dr. Ricardo Pujol-Borrell.
• Grup Teràpia Cel·lular Banc Sang i Teixits. Dr. Joan Garcia, Arnau Pla, Carlos Torrico.
• Servei de Immunologia (Hospital Clínic-Barcelona). Dra. Teresa Gallart Gallart.
• Servei Neurologia (HUGTP). Dr. Antonio Dávalos, Dra. Laia Grau, Dra. Cristina Ramo.
• Institute of Neuroimmunology and Clinical MS Research del Zentrum für Molekulare Neurobiologie (ZMNH), Univ. Hamburgo. Dr. Roland Martin, Dra. Mireia Sospedra.
  
  Lloc on es realitzarà el projecte:
  Hospital Germans Trias i Pujol (HUGTP), Badalona
  
  Coordinació general del projecte: Dra. Eva M. Martínez Cáceres
  
  
  (-) Informació